Trí tuệ nhân tạo tạo sinh (Generative AI) đang định hình lại hoạt động nghiên cứu và phát triển (R&D) cũng như chiến lược thương mại của ngành dược phẩm sinh học như thế nào

Ngành Dược phẩm sinh học xây dựng khả năng phục hồi thông qua đổi mới và sở hữu trí tuệ Trong năm thập kỷ qua, ngành dược phẩm sinh học đã có một bước phát triển vượt bậc, đạt mức tăng trưởng mạnh mẽ (tốc độ tăng trưởng kép hàng năm - CAGR khoảng 7%) và thể hiện khả năng phục hồi độc đáo. Bằng cách phát triển tài sản trí tuệ có khả năng bảo vệ trong việc theo đuổi các liệu pháp đổi mới, ngành đã vượt qua các cuộc suy thoái kinh tế và duy trì biên lợi nhuận mà ít ngành nào khác có thể sánh được. [1] Khả năng phục hồi này là một đặc điểm cốt lõi của mô hình kinh doanh, được thiết lập từ rất lâu trước làn sóng chuyển đổi số hiện đại. Mặc dù "số hóa" đã giúp ngành tăng cường quy mô và hiệu quả, nhưng nó không làm thay đổi cơ bản cốt lõi khoa học. Lợi thế cạnh tranh vẫn được "tạo ra trong bếp" - khám phá và phát triển - nơi những hiểu biết khoa học được đưa vào các thí nghiệm (công thức) được bảo vệ cẩn thận, được hoàn thiện qua nhiều năm nỗ lực và sự đánh giá chuyên môn của con người. Khi quan sát quỹ đạo công nghệ của các công ty dược phẩm sinh học hàng đầu, tôi nhận thấy các Giám đốc Công nghệ thông tin (CIO) và Giám đốc Dữ liệu (CDO) có khả năng phản ứng cao với việc hiện đại hóa kỹ thuật số (Điện toán đám mây - Cloud, Dữ liệu - Data, Phần mềm dưới dạng dịch vụ - SaaS). Tuy nhiên, ban lãnh đạo doanh nghiệp - Giám đốc điều hành (CEO) và Giám đốc Marketing (CMO) - hiếm khi coi công nghệ kỹ thuật số là một bước ngoặt cơ bản. Các tổ chức luôn am hiểu dữ liệu, ngày càng thành thạo trong việc khai thác các nguồn dữ liệu bên ngoài. AI truyền thống (học máy cổ điển - classical ML và mô phỏng) là phổ biến, nhưng tác động chỉ được cảm nhận ở mức độ nhỏ. Quá trình phát triển liệu pháp vẫn nổi tiếng là chậm (10–15 năm) và tốn kém (hơn 1 tỷ USD). "Giải pháp lớn" vẫn còn khó nắm bắt vì các nguyên tắc cơ bản của việc ra quyết định khoa học vẫn không thay đổi đáng kể. AI tạo sinh: Yếu tố thay đổi cuộc chơi cho đổi mới dược phẩm sinh học AI tạo sinh (GenAI) đại diện cho một sự thay đổi lớn. Sự kết hợp giữa các thuật toán tạo sinh, kỹ thuật đào tạo mới và chi phí tính toán được tăng tốc tạo ra một trường hợp kinh doanh hấp dẫn cho AI ở cốt lõi của doanh nghiệp. Trong các cuộc trò chuyện của chúng tôi với các nhà lãnh đạo ngành, như được phản ánh trong các cuộc khảo sát của nhà phân tích, các giám đốc điều hành rất hào hứng với GenAI vì những lý do chính đáng. Tác động rất rộng, vượt xa tự động hóa gia tăng. McKinsey & Co. ước tính rằng GenAI có thể mở khóa giá trị hàng năm từ 60 triệu USD đến 100 triệu USD trong việc khám phá thuốc, thử nghiệm lâm sàng và thương mại hóa. Với dữ liệu độc quyền sâu rộng và bí quyết khoa học, ngành này có vị trí cấu trúc tốt để khai thác GenAI thành một lợi thế bền vững. [1] Với GenAI, lần đầu tiên, các hệ thống kỹ thuật số được tăng cường AI có thể tham gia vào quy trình làm việc khoa học - không chỉ có khả năng phân tích kết quả mà còn ảnh hưởng đến những gì sẽ được thử nghiệm tiếp theo. AI đang chuyển từ vị trí thứ yếu để trở thành người đồng hành trong "nhà bếp". Điều này tạo ra một cơ hội lớn, nhưng đi kèm với một dấu hiệu cảnh báo: hãy tiến hành thận trọng. Danh tiếng của một ngành chỉ tốt khi sự an toàn lâm sàng của nó tốt. Mỗi bước đều đòi hỏi sự cảnh giác đặc biệt để duy trì các tiêu chuẩn lâm sàng. Nhiệm vụ là kép: tăng tốc "nhà bếp" bằng AI - mà không làm ảnh hưởng đến "công thức" đã mang lại hàng thập kỷ khả năng phục hồi. Tăng tốc "nhà bếp": Khám phá thuốc, thử nghiệm lâm sàng và thương mại hóa. Mở rộng phép ẩn dụ từ ngọn lửa của đầu bếp đến bàn ăn, sự tăng tốc phải bao trùm toàn bộ chu trình giá trị - từ phòng thí nghiệm đến giường bệnh. Tốc độ trong một chức năng đơn lẻ sẽ không có nhiều ý nghĩa nếu các nút thắt cổ chai vẫn tồn tại ở những nơi khác. Tăng tốc "nhà bếp" có nghĩa là cải thiện mọi khâu: khám phá, phát triển lâm sàng và thương mại hóa. Mô hình học tập vòng kín là cơ hội quan trọng nhất để tăng tốc khám phá. GenAI đã cho thấy những dấu hiệu thành công, đặc biệt là trong Các quyết định được tăng cường bởi AI xoay quanh việc dự đoán các thử nghiệm hoặc đề xuất trình tự. Quy trình tuyến tính truyền thống đang chuyển đổi thành một chu trình học tập thực sự, nơi hai động cơ chính là thử nghiệm trong phòng thí nghiệm (lấy con người làm trung tâm) và tính toán (lấy thuật toán làm trung tâm) hoạt động trong một vòng lặp liên tục. Mục tiêu là giảm các chu kỳ lãng phí, loại bỏ sớm hơn các con đường có xác suất thấp và đạt được các kết quả khả thi nhanh hơn. Thị trường cho các nền tảng gốc AI như AlphaFold (Google DeepMind) hoặc BioNeMo (Nvidia) đang phát triển nhanh chóng. Với các khả năng tích hợp này, có tiềm năng rút ngắn thời gian từ mục tiêu đến kết quả từ 3–12 tháng và tiết kiệm hàng chục triệu đô la. Các cuộc thảo luận của chúng tôi với các nhóm R&D xác nhận giá trị của AI trong việc loại bỏ các mục tiêu có vẻ hứa hẹn trên lý thuyết nhưng thất bại trong mô phỏng. AI trong phát triển lâm sàng mang lại tiềm năng lớn cho cả việc tiết kiệm thời gian và chi phí. Ngay cả những hiểu biết nhỏ từ phân tích nâng cao cũng rất quan trọng để cải thiện thiết kế thử nghiệm, lựa chọn địa điểm và xác định bệnh nhân. Các mô phỏng và giao thức kiểm tra căng thẳng có thể ảnh hưởng đáng kể đến việc tuyển dụng và an toàn. Ý tưởng là tăng cường – không thay thế – khả năng đánh giá của các nhóm lâm sàng và thống kê sinh học. Khả năng dự đoán nhanh chóng giúp các tổ chức quyết định nên theo đuổi điều gì sớm hơn trong chu kỳ, khi các đường cong năng suất vẫn có thể quản lý được. Từ góc độ triển khai, chúng tôi ngày càng hợp tác với khách hàng về "phát triển tùy chỉnh" để hỗ trợ AI trong việc soạn thảo giao thức và tạo ra các bộ dữ liệu tổng hợp trong suốt chu kỳ lâm sàng. Ý tưởng là tăng cường – không thay thế – khả năng đánh giá của các nhóm lâm sàng và thống kê sinh học. Khả năng dự đoán nhanh chóng giúp các tổ chức quyết định nên theo đuổi điều gì sớm hơn trong chu kỳ. Tác động không dừng lại ở việc phê duyệt. Trong suốt quá trình lập kế hoạch ra mắt, tiếp cận thị trường và tương tác tại hiện trường, AI cho phép các hệ thống học tập "trực tiếp". Các tín hiệu từ hành vi kê đơn và động lực của người chi trả có thể được tích hợp theo thời gian thực. Theo thời gian, một vòng phản hồi hình thành, trong đó thông tin chi tiết thương mại cung cấp thông tin cho chiến lược phát triển và ngược lại. Điều này rất quan trọng ở các thị trường nơi các cửa sổ khác biệt ngày càng hẹp. Bảo vệ công thức: Dữ liệu, IP và các mô hình AI là rất quan trọng trong dược phẩm sinh học dựa trên GenAI. Khi GenAI tiến gần hơn đến cốt lõi, hồ sơ rủi ro của tổ chức thay đổi. Điều từng là vấn đề bảo vệ dữ liệu ở các rìa giờ đây chạm đến trọng tâm của cách khoa học được thực hiện. Bảo vệ IP vẫn là ưu tiên hàng đầu, nhưng các điểm tiếp xúc mới cho rò rỉ đang xuất hiện. Cần phải củng cố các cơ chế bảo mật để tính đến.